近日， 日本京都大學和香川大學的研究人員，報道了他們采用注射人的干細胞，成功治愈了小鼠腎性貧血的發現。該報道刊登在9月27日的《科學•轉化醫學》上。
腎性貧血是指慢性腎功能不全造成腎臟分泌的促紅細胞生成素（EPO）不足，或因尿毒癥而干擾紅細胞的生成和代謝而導致的嚴重貧血。臨床常采用藥物治療，例如注射EPO和補鐵，但前者常帶來費用高和副反應等問題。許多患者zui終發展為腎衰竭，需要長期透析或者腎移植，因而增添了很大的負擔。
圖 電鏡下細胞內EPO的分泌囊泡
現在，研究人員發現了一種新的治療方法，直接向腎臟中注射經過處理的人的干細胞。在該實驗中，研究人員從臍帶血中收集干細胞，并經過生長因子處理，使它們轉化為可誘導多能干細胞。這些多能干細胞可分化為成熟的能分泌EPO的細胞。在低氧環境中添加了*羥化酶（PHD）抑制劑和胰島素樣生長因子1后，這些細胞可表達和分泌更多的EPO。研究人員在小鼠模型上進行了實驗。
圖 源自干細胞的表達EPO的細胞（綠色為EPO，藍色為細胞核）
研究人員發現，在治療4周后，和對照組比較，治療組的小鼠EPO全都升高了20倍以上，并且水平長期保持穩定，這意味著這些小鼠已被治好了腎性貧血。
圖 在EPO作用下，紅細胞形成（左圖：EPO為傳統來源，右圖：EPO來自轉化的干細胞）
目前還不清楚該療法是否適用于人類臨床，但它是研究人員的下一步方向。如果能保證療效且沒有明顯的毒性，該方法將使人類對腎性貧血的治療邁上一個新的臺階。
參考文獻:
Hirofumi Hitomi et al. Human pluripotent stem cell–derived erythropoietin-producing cells ameliorate renal anemia in mice. Science Translational Medicine. 27 Sep 2017,9（409）：eaaj2300. DOI: 10.1126/scitranslmed.aaj2300
